基因疗法成功预防小鼠阿茨海默症
编辑:小豹子/2018-10-26 15:16【...2017年12月26日讯凤凰彩票娱乐平台（5557713.com）】（...记者陈晓编译报导）随着基因疗.的技术日趋成熟，科学家们开始不断尝试利用这一技术治疗由基因缺陷引起的疾病，如白血病、多发性硬化症和囊肿性纤维化等。
来自英国帝国理工学院的一组科学家们近日在《美国国家科学院院刊》上发表文章说，他们通过病毒载体将特定基因注射到小鼠.脑中，成.的预防了小鼠老年痴呆症的发展。
凤凰彩票网（fh643.com）全球约有4750万人患有阿茨海默氏病（Alzheimer），俗称老年痴呆。这种病的主要症状包括失忆和性格的改变。目前没有办.可以彻底治愈老年痴呆，只能通过药物缓解疾病的症状。
科学家们发现，在老年痴呆患者的.脑中有许多蛋白黏性团块，这些团块可触发脑细胞的死亡，从而引起痴呆。这些沉淀的主要成分是β-淀粉样蛋白。
英国帝国理工学院的研究小组成.发现了一个叫做PGC1-α的基因可以阻断β-淀粉样蛋白的形成。该基因在生物体内主要负责调节代谢过程，包括糖和脂肪的代谢。
为了证实PGC1-α基因是否可以在生物体内预防老年痴呆，科学家利用慢病毒载体将这个基因注射到了患有早期老年痴呆的小鼠.脑的海马体和皮质内。这两个区域在老年痴呆中最先形成淀粉样蛋白斑块。
.脑的海马体主要负责记忆和空间定位。当人的海马体受到损伤时会出现记忆力衰退和无.分辨方向。而皮质则负责长期记忆、推理、思维和情绪。皮质受损可能会引发抑郁症和智力倒退，如忘记如何穿衣服或付钱等。
由于接受注射的小鼠仍处在老年痴呆病发的早期阶段凤凰彩票官网(fh03.cc)，.脑中还没有形成淀粉状斑块。而四个月后，接受了PGC1-α基因注射的小鼠.脑中只有非常少量的淀粉状沉淀，而未经治疗的小鼠则有多个斑块。同时，接受治疗的小鼠.经胶质细胞数量减少。而这类细胞通常会释放有毒的炎性物质，从而进一步导致细胞损伤。
此外，接受治疗的小鼠没有表现出任何智力或记忆衰退的症状或是脑细胞的损失。他们凤凰彩票网（fh643.com）对于环境变化的反应和健康小鼠一样灵敏和活跃。
主持这项研究的Magdalena Sastre博士表示，尽管他们的研究还有很多障碍需要克服，但是他们希望通过这一研究，能够有朝一日为老年痴呆患者提供一种安全、有效的实际治疗方案。◇
责任编辑：朱涵儒
